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代謝類疾病動物模型賦能小核酸藥物開發(fā) | 有濟醫(yī)藥BPI2023生物醫(yī)藥創(chuàng)新系列主題演講回顧

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2023年8月15日—16日,BPI 2023生物醫(yī)藥創(chuàng)新系列——新型化學藥與小核酸藥物論壇在上海外高橋喜來登酒店盛大舉辦,本次論壇:"新型小核酸藥物專場"的多位大咖圍繞"siRNA/ASO/靶向微小RNA..."等研究熱點與最新進展,深入挖掘行業(yè)焦點問題,搶抓賽道先機。


活動現(xiàn)場


有濟醫(yī)藥公司團隊積極投身于核酸藥物的技術(shù)研發(fā),致力于為客戶搭建核酸藥物一站式服務(wù)平臺,公司擁有超過110人涵蓋藥理、毒理、藥代評價領(lǐng)域的核酸團隊,已經(jīng)為多個處于臨床前和臨床階段的核酸藥物提供評價服務(wù)。我司藥效事業(yè)部總監(jiān)伍江波博士在<新型小核酸藥物專場>帶來了一場《代謝類疾病動物模型賦能小核酸藥物開發(fā)》主題的專業(yè)演講。


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圖|伍江波博士演講《代謝類疾病動物模型賦能小核酸藥物開發(fā)》

伍博士認為在至靶組織階段、進靶細胞階段和逃離溶酶體階段均存在不同挑戰(zhàn),對應(yīng)的措施為:化學結(jié)構(gòu)修飾以提升穩(wěn)定性、優(yōu)化遞送載體以提升靶向性,靶向配體-受體介導內(nèi)吞,使用LNP、GalNAc等遞送系統(tǒng)。目前,代謝類疾病和心血管疾病是小核酸藥物研發(fā)管線中較為熱門的領(lǐng)域,熱門靶點包括PCSK9、ANGPTL3等,隨后他指出科學性考量的要點:mRNA變化可能無法完全反應(yīng)基因表達的差異、mRNA變化可能與蛋白質(zhì)生成水平或者活性無關(guān)等。

之后伍博士介紹了幾個代謝類動物疾病模型,包括:小鼠肥胖模型,檢測指標為體重變化、血脂檢測、脂肪組織分布及收集;hPCSK9轉(zhuǎn)基因小鼠高血脂模型,檢測指標為:PCSK9血液蛋白水平、血脂檢測;小核酸治療補體相關(guān)疾病,試驗結(jié)果為陽性藥物能夠起到降低血清中補體含量。此外,伍博士還分享了其他諸多有濟醫(yī)藥的動物模型,均取得良好成果。有濟醫(yī)藥小核酸藥效評價實驗內(nèi)容同時注重體外和體內(nèi)的藥理藥效評價,并覆蓋多個不同維度藥效研究。


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【圖】伍江波博士精彩演講分享

有濟醫(yī)藥作為提供從臨床前到臨床階段一站式實驗室服務(wù)的CRO公司,全面展示了創(chuàng)新藥科研型CRO公司的專業(yè)服務(wù)能力和前瞻性科學視野。在兩天的展會交流期間,有濟醫(yī)藥專業(yè)人士在展臺為現(xiàn)場參觀者解答業(yè)務(wù)相關(guān)咨詢和問題,并進行深入交流,期待與大家更進一步的合作。


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有濟醫(yī)藥未來會以更加專業(yè)、優(yōu)質(zhì)、高效的服務(wù)陪伴大家、持續(xù)分享自身經(jīng)驗,為助力更多創(chuàng)新藥走向全球貢獻自己的力量!



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