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有濟(jì)醫(yī)藥助力悅康藥業(yè)siRNA藥物YKYY015注射液獲得FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)

2024年8月6日,悅康藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司(SH:688658,以下簡(jiǎn)稱“悅康藥業(yè)”)發(fā)布關(guān)于全資子公司杭州天龍藥業(yè)有限公司(以下簡(jiǎn)稱“杭州天龍”)自主開發(fā)的創(chuàng)新小核酸藥物YKYY015注射液獲得FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的公告(來源:巨潮資訊網(wǎng) www.cninfo.com.cn)。


YKYY015注射液是靶向PCSK9基因的小干擾核糖核酸(siRNA)藥物,具有全新的序列和全新修飾模板,專利已獲得國家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局發(fā)明專利授權(quán),并同步完成了PCT國際申請(qǐng),公司享有全球獨(dú)占權(quán)益。有濟(jì)醫(yī)藥作為杭州天龍的長(zhǎng)期合作伙伴,很榮幸參與YKYY015注射液項(xiàng)目的開發(fā)工作,并針對(duì)該藥物特點(diǎn)與申報(bào)要求開展了早期體內(nèi)篩選研究及部分IND階段的非臨床研究,為YKYY015注射液的順利獲批提供了技術(shù)支持。這是有濟(jì)醫(yī)藥在小核酸領(lǐng)域助力研發(fā)成果快速落地的又一個(gè)成功案例。

有濟(jì)醫(yī)藥祝賀悅康藥業(yè)YKYY015注射液順利獲得FDA臨床試驗(yàn)許可,進(jìn)入臨床階段!期待YKYY015早日為廣大患者帶來新的治療選擇,守護(hù)生命健康。





關(guān)于YKYY015注射液

YKYY015注射液作為一款siRNA藥物,其獨(dú)特之處在于偶聯(lián)了悅康藥業(yè)公司自主研發(fā)的、具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的GalNAc遞送系統(tǒng)。該系統(tǒng)已獲得國家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局發(fā)明專利授權(quán),并同步完成了PCT國際申請(qǐng),能夠?qū)崿F(xiàn)高效的肝靶向遞送。YKYY015注射液通過siRNA的干擾沉默機(jī)制,從源頭靶向沉默PCSK9 mRNA,有效阻斷PCSK9蛋白的合成,從而減少了PCSK9蛋白與LDL-R的結(jié)合,促進(jìn)了LDL-R的再循環(huán),進(jìn)而增加了對(duì)血漿LDL-C的攝取和降解,能夠更有效地清除血液中的LDL-C,降低患者罹患動(dòng)脈粥樣硬化的風(fēng)險(xiǎn)。YKYY015有望實(shí)現(xiàn)一年僅需注射2次,便可持續(xù)抑制肝臟中PCSK9蛋白的合成,從而高效降低血漿中的LDL-C水平,切實(shí)有效控制血脂。




關(guān)于有濟(jì)醫(yī)藥核酸藥物評(píng)價(jià)平臺(tái)


有濟(jì)醫(yī)藥成立之初,即將核酸藥物評(píng)價(jià)平臺(tái)定位為公司業(yè)務(wù)發(fā)展的戰(zhàn)略板塊,致力于技術(shù)團(tuán)隊(duì)、儀器平臺(tái)及功能實(shí)驗(yàn)室的配套建設(shè),并系統(tǒng)梳理核酸藥物評(píng)價(jià)的共性技術(shù)問題、分析研究路徑、構(gòu)建模型和方法,完善評(píng)價(jià)體系。


截至目前,有濟(jì)醫(yī)藥已經(jīng)與國內(nèi)超過50%的核酸藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)開展技術(shù)交流,掌握了制約核酸藥物發(fā)展的技術(shù)痛點(diǎn)、難點(diǎn)和發(fā)力點(diǎn),并成功與40+機(jī)構(gòu)開展技術(shù)合作,研究?jī)?nèi)容包括高通量序列篩選研究、創(chuàng)新核酸藥物藥效動(dòng)物模型研究、核酸藥物脫靶毒性研究、體內(nèi)外藥效學(xué)概念評(píng)價(jià)、基于LBA/qPCR和LC-MS的生物分析技術(shù)研究、體外基質(zhì)穩(wěn)定性研究、動(dòng)物體內(nèi)動(dòng)力學(xué)及組織分布特征分析、核酸相關(guān)免疫原性分析、核酸相關(guān)生物標(biāo)志物分析、毒性劑量探索和毒理學(xué)系統(tǒng)評(píng)價(jià)研究等,初步形成了在研發(fā)早期階段的快速、高通量成藥性評(píng)價(jià)技術(shù)體系,和針對(duì)不同核酸藥物類型(如siRNA、ASO、Aptamer等)、不同治療靶點(diǎn)(如PCSK9、ANGPTL3、Lpa、C3/C5/CFB、AGT、FXI、F12、NaV1.7等)、不同遞送系統(tǒng)(如 GalNAc、抗體、脂肪鏈、LNP等)、不同給藥途徑(如靜脈給藥、皮下給藥、鞘內(nèi)給藥、皮膚涂抹)的全面開發(fā)階段的系統(tǒng)評(píng)價(jià)體系,具有支持核酸藥物從立項(xiàng)到化合物的篩選、到PCC研究、再到IND注冊(cè)的成熟研究策略和全套解決方案,能夠有針對(duì)性、高科學(xué)性地服務(wù)于核酸藥物研發(fā)。




關(guān)于悅康藥業(yè)


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悅康藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司(簡(jiǎn)稱“悅康藥業(yè)”)是以高端制藥為主導(dǎo)的大型上市醫(yī)藥企業(yè)集團(tuán)(股票代碼:688658)亦是以研發(fā)創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)的國家技術(shù)創(chuàng)新示范企業(yè),擁有核酸藥物國家地方聯(lián)合工程中心、頭孢藥物晶型研究國家地方聯(lián)合工程實(shí)驗(yàn)室、心腦血管北京市工程研究中心等一系列技術(shù)先進(jìn)的工程中心,先后榮獲國家科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)兩項(xiàng),是北京生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跨越發(fā)展工程G20行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè);研發(fā)領(lǐng)域涉及小分子化藥、特色中藥制劑、小核酸藥物、mRNA疫苗、多肽藥物和細(xì)胞與基因治療藥物,公司具備從靶點(diǎn)篩選與確認(rèn)、序列設(shè)計(jì)、抗原設(shè)計(jì)、藥效評(píng)價(jià)、CMC小試和中試、IND申報(bào)到臨床試驗(yàn)的全鏈條的研發(fā)能力,已成為一家極具biotech成長(zhǎng)因子的BIG pharma公司。主營(yíng)業(yè)務(wù)涵蓋藥品研發(fā)、制造、流通銷售全產(chǎn)業(yè)鏈條,具備注射液、凍干粉針劑、片劑、膠囊劑等多種劑型以及原料藥的生產(chǎn)能力,產(chǎn)品覆蓋心腦血管、消化系統(tǒng)、抗感染、內(nèi)分泌以及抗腫瘤等12個(gè)用藥領(lǐng)域,連續(xù)多年被評(píng)為中國醫(yī)藥工業(yè)百強(qiáng)企業(yè)、醫(yī)藥工業(yè)研發(fā)十強(qiáng)企業(yè)、全國“質(zhì)量標(biāo)桿”企業(yè)、國家綠色制造體系建設(shè)示范企業(yè)“綠色工廠”、國家智能制造試點(diǎn)示范企業(yè)、國家認(rèn)定企業(yè)技術(shù)中心,北京市智能制造標(biāo)桿企業(yè),并獲“首都文明單位”稱號(hào)等。


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