圖|司端運(yùn)博士《創(chuàng)新小核酸藥物的非臨床研究方案考慮》
司博士在報(bào)告中系統(tǒng)性地介紹了創(chuàng)新藥物非臨床評(píng)價(jià)的基本邏輯,聚焦到小核酸藥物的非臨床評(píng)價(jià)需求,從藥效/有效性評(píng)價(jià)、藥代/體內(nèi)過(guò)程評(píng)價(jià)和毒理/安全性評(píng)價(jià)三個(gè)方面,闡述小核酸藥物的評(píng)價(jià)關(guān)注點(diǎn)、評(píng)價(jià)策略和實(shí)際案例,分享小核酸藥物非臨床評(píng)價(jià)一站式解決方案。
有濟(jì)醫(yī)藥成立之初,即將核酸藥物評(píng)價(jià)平臺(tái)定位為公司業(yè)務(wù)發(fā)展的重要戰(zhàn)略板塊,致力于技術(shù)團(tuán)隊(duì)、儀器平臺(tái)及功能實(shí)驗(yàn)室的配套建設(shè),并系統(tǒng)梳理核酸藥物評(píng)價(jià)的共性技術(shù)問(wèn)題、分析研究路徑、構(gòu)建模型和方法,完善評(píng)價(jià)體系。
截至目前,有濟(jì)醫(yī)藥已經(jīng)與國(guó)內(nèi)超過(guò)50%的核酸藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)開(kāi)展技術(shù)交流,掌握了制約核酸藥物發(fā)展的技術(shù)痛點(diǎn)、難點(diǎn)和發(fā)力點(diǎn),并成功與40+機(jī)構(gòu)開(kāi)展技術(shù)合作,研究?jī)?nèi)容包括高通量序列篩選研究、創(chuàng)新核酸藥物藥效動(dòng)物模型研究、核酸藥物脫靶毒性研究、體內(nèi)外藥效學(xué)概念評(píng)價(jià)、基于LBA/qPCR和LC-MS的生物分析技術(shù)研究、體外基質(zhì)穩(wěn)定性研究、動(dòng)物體內(nèi)動(dòng)力學(xué)及組織分布特征分析、核酸相關(guān)免疫原性分析、核酸相關(guān)生物標(biāo)志物分析、毒性劑量探索和毒理學(xué)系統(tǒng)評(píng)價(jià)研究等,初步形成了在研發(fā)早期階段的快速、高通量成藥性評(píng)價(jià)技術(shù)體系,和針對(duì)不同核酸藥物類(lèi)型(如siRNA、ASO、Aptamer等)、不同治療靶點(diǎn)(如PCSK9、ANGPTL3、Lpa、C3/C5/CFB、AGT、FXI、F12、NaV1.7等)、不同遞送系統(tǒng)(如 GalNAc、抗體、脂肪鏈、LNP等)、不同給藥途徑(如靜脈給藥、皮下給藥、鞘內(nèi)給藥、皮膚涂抹)的全面開(kāi)發(fā)階段的系統(tǒng)評(píng)價(jià)體系,具有支持核酸藥物從立項(xiàng)到化合物的篩選、到PCC研究、再到IND注冊(cè)的成熟研究策略和全套解決方案,能夠有針對(duì)性、高科學(xué)性地服務(wù)于核酸藥物研發(fā)。
在展臺(tái)上,有濟(jì)醫(yī)藥工作人員展示了公司從臨床前到臨床一站式實(shí)驗(yàn)室服務(wù)內(nèi)容,重點(diǎn)介紹了平臺(tái)在核酸藥物領(lǐng)域的深厚積累,贏得了與會(huì)人員和企業(yè)的廣泛關(guān)注與好評(píng),進(jìn)一步擴(kuò)大了公司在業(yè)內(nèi)的知名度和影響力,也為未來(lái)的合作與發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
祝賀第八屆中國(guó)(天津)核酸藥物大會(huì)圓滿(mǎn)舉辦!在此次大會(huì)中有濟(jì)醫(yī)藥不僅收獲了寶貴的行業(yè)信息和合作機(jī)會(huì),也進(jìn)一步堅(jiān)定了在核酸藥物評(píng)價(jià)領(lǐng)域深耕的信心和決心。我們期待在未來(lái)的日子里,與業(yè)內(nèi)更多同仁攜手共進(jìn),共同推動(dòng)中國(guó)乃至全球核酸藥物產(chǎn)業(yè)的繁榮發(fā)展。