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AAV藥物背景介紹 在腫瘤治療中的應(yīng)用與挑戰(zhàn) 藥效學(xué)研究關(guān)鍵考量點(diǎn)
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AAV在腫瘤治療中的應(yīng)用-通過(guò)細(xì)胞因子進(jìn)行免疫調(diào)節(jié)
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AAV在腫瘤治療中的應(yīng)用-表達(dá)小核酸
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AAV在腫瘤治療中的應(yīng)用-表達(dá)抗體
AAV在腫瘤治療中的應(yīng)用-表達(dá)抗體（圖片來(lái)源：直播課程）
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AAV在腫瘤治療中的應(yīng)用-體內(nèi)表達(dá)CAR
（1）除非使用通用的校正基因，否則需要同時(shí)轉(zhuǎn)移多基因才能達(dá)到修復(fù)腫瘤細(xì)胞異常基因突變，且需要對(duì)每個(gè)患者量身定制。
（2）通常只需要一小部分靶細(xì)胞成功導(dǎo)入治療基因即可改善大多數(shù)單基因突變疾病的臨床癥狀。但在癌癥治療中，少部分靶細(xì)胞發(fā)生基因糾正不足有效治愈腫瘤。
AAV藥物臨床前研究中藥效學(xué)研究關(guān)鍵考量點(diǎn)及解決策略
圖片來(lái)源：直播課程
圖片來(lái)源：直播課程
直播Q&A
AAV在體內(nèi)一般能夠穩(wěn)定表達(dá)多久？
rAAV感染細(xì)胞后，DNA將以環(huán)狀游離DNA形式長(zhǎng)期存在于細(xì)胞核中，持續(xù)表達(dá)產(chǎn)物。表達(dá)時(shí)間一般能持續(xù)半年或者更久，在非分裂細(xì)胞，例如神經(jīng)元細(xì)胞，甚至能表達(dá)兩年以上。
小鼠肝細(xì)胞特異性表達(dá)，選擇哪種血清型？
AAV7、AAV8對(duì)小鼠肝臟感染具有良好效果。如果需要實(shí)現(xiàn)小鼠肝組織高特異性表達(dá)，建議結(jié)合選擇肝特異性啟動(dòng)子，例如TBG啟動(dòng)子。
有濟(jì)醫(yī)藥做AAV產(chǎn)品需要P2實(shí)驗(yàn)室嗎？
根據(jù)《人間傳染的病原微生物名錄》，AAV相關(guān)試驗(yàn)需要在P2實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行。有濟(jì)醫(yī)藥具有P2實(shí)驗(yàn)室資質(zhì)，可以開(kāi)展相關(guān)試驗(yàn)。
— 有濟(jì)醫(yī)藥腫瘤藥效平臺(tái) —
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天津有濟(jì)醫(yī)藥科技發(fā)展有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)有濟(jì)醫(yī)藥）是凱萊英醫(yī)藥集團(tuán)（股票代碼：002821.SZ / 06821.HK）旗下聚焦于新藥的藥理、毒理、藥代評(píng)價(jià)領(lǐng)域，為創(chuàng)新藥物研發(fā)提供早期成藥性篩選、臨床前藥理毒理整包評(píng)價(jià)、臨床階段臨床藥理學(xué)研究與生物樣品檢測(cè)服務(wù)的CRO公司?？偛课挥谔旖蚪?jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)，在上海浦東新區(qū)自貿(mào)壹號(hào)生命科學(xué)園設(shè)有實(shí)驗(yàn)室，總設(shè)施面積超過(guò)13000㎡。
有濟(jì)醫(yī)藥憑借對(duì)國(guó)內(nèi)外法規(guī)的深層理解、對(duì)藥物開(kāi)發(fā)與評(píng)價(jià)策略的精準(zhǔn)分析、豐富的新藥評(píng)價(jià)實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)、完善的質(zhì)量管理體系，為國(guó)內(nèi)外新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)提供覆蓋藥理、毒理、藥代評(píng)價(jià)的全流程、一站式臨床前及臨床研究技術(shù)服務(wù)。
